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0:00:00.0 ゼロからはじまる、無限の創薬力 ‐ Unlimited Drug Discovery from the Beginning ‐ 証券コード:4584 株式会社ジーンテクノサイエンス 2018年3月期 第2四半期決算説明会 2017年 11月16日 十勝岳 1 0:00:38.2 2 0:00:41.2 会社概要 代 設 上 資 所在地 本 本 研 年 月 2001年 2007年 2012年 2013年 2014年 2016年 表 者 立 場 金 社 究 所 代表取締役社長 谷 匡治(たに まさはる) 2001年3月 2012年11月(東証マザーズ) 100百万円(2017年8月1日現在) 札幌市中央区北二条西9丁目1番地 東京都中央区日本橋二丁目10番8号 札幌市北区北21条西11丁目 北海道大学創成研究機構生物機能分子研究開発プラットフォーム推進センター内 事 項 東京事務所 3月 北海道大学遺伝子病制御研究所の研究成果を診断薬や治療薬にすることを目的として、会社設立 6月 科研製薬㈱に抗α9インテグリン抗体をライセンスアウト 10月 富士製薬工業㈱とフィルグラスチム(G-CSF)BSの共同開発契約を締結 11月 東証マザーズ上場、フィルグラスチムBSの製造販売承認の取得 5月 フィルグラスチムBSの薬価収載と上市 8月 バイオシミラー事業において、伊藤忠ケミカルフロンティア㈱と資本業務提携 1月 ㈱三和化学研究所とダルベポエチンαBSの共同開発契約を締結(2016年9月に第Ⅲ相臨床試験開始) 4月 ノーリツ鋼機グループによる当社普通株式に対する公開買付け並びに資本業務提携契約の締結 千寿製薬㈱と眼科治療領域のバイオシミラーにおける共同事業化契約を締結 5月 長春長生生物科技有限責任公司とバイオシミラーの中国市場における事業化に向けた基本合意書を締結 10月 ㈱日本再生医療(JRM)と心臓内幹細胞を活用した再生医療の事業化に関する資本業務提携を契約 12月 持田製薬㈱とのがん治療領域のバイオシミラーにおける共同事業化契約を締結 2017年 2月 順天堂大学と免疫寛容誘導に関する共同研究契約を締結 3月 伊藤忠ケミカルフロンティア㈱と新たなバイオシミラー開発における資本業務提携契約を締結 3 0:01:50.5 事業モデル バイオシミラーとバイオ新薬 再生医療事業を加えた ハイブリッド事業体制 バイオシミラー事業 ・原薬の開発と供給 ・製薬企業とのアライアンス バイオ新薬事業 ・抗体医薬を中心とした研究開発 ・北海道大学創成研究機構に研究所 再生医療事業 4 0:02:52.9 事業化に向けた体制 1) 融通性:プロジェクト毎に最適な協働体制を構築 2) 迅速性:プロジェクト開始・計画変更等に迅速に対応 3) 投資リスク:製造設備など多額の設備投資を回避 契約一時金 GENE TECHNO SCIENCE バイオ シミラー事業 ・試験 ・製造委託 バイオ 新薬事業 ・原薬 ・製剤 ・試験報告 ファブレス型事業体制の特長 契約一時金・販売料など 研究成果を導入 共同研究 ライセンスイン 原薬・製剤供給 (製薬・ベンチャー) 大学・研究機関 技術企業 共同開発 ライセンスアウト (製薬メーカー) 販売企業 委託試験企業 委託製造企業 (CMO) (CRO) 患者 5 0:04:21.0 2018年3月期 第2四半期(4-9月期)業績 ◆ 第2四半期(4-9月期)業績 売上高 2017年3月期 4-9月期実績(A) 2018年3月期 4-9月期実績(B) 増減額(B- A) (百万円) 営業利益 (百万円) 経常利益 (百万円) 四半期純利益 (百万円) 1株当たり ※ 四半期純利益 (円) 490 446 △44 △731 △431 300 △757 △427 330 △803 △428 375 △92.85 △44.77 ※2016年10月1日付で株式1株につき2株の株式分割を行っておりますが、2017年3月期の期首に当該株式分割が行われたと仮定し て1株当たり四半期純利益を算定しております。 6 0:05:43.2 2018年3月期 通期業績予想 ◆ 売上高・利益予想 売上高 2017年3月期実績(A) 2018年3月期予想(B) 増減額(B- A) (百万円) ※当初予想から修正無 営業利益 (百万円) 経常利益 (百万円) 当期純利益 (百万円) 1株当たり 当期純利益(円) 1,089 1,166 77 △1,184 △977 207 △1,176 △992 184 △1,224 △994 230 △137.01 △103.96 ◆ 研究開発費予想 2017年3月期実績(A) 2018年3月期予想(B) 増減額(B- A) 研究開発費 (百万円) 1,433 1,197 △236 7 0:06:31.5 2017年度の事業ハイライト 再生医療 ㈱ミネルヴァメディカの設立、 札幌医科大学との共同研究 バイオ新薬 新薬候補抗体に関する特許 出願 再生医療 免疫寛容誘導の事業化に向 けて㈱メディネットと業務委託 バイオシミラー ?北海道発の再生医療ベンチャー㈱ミネルヴァメディカの設立と、同社と札幌医科大学との共同研究契約の締結(6/7公表) ?当社を含め、北海道に本社を置く企業・金融機関4社が共同出資の下、設立 ?世界初の骨髄間葉系幹細胞を活用した糖尿病性腎症治療への展開 ?新規メカニズムに基づく新生血管形成を阻害する新規抗体医薬品の候補抗体の創出に成功(9/13公表) ?2017年9月に特許出願 ?本抗体を活用して眼科領域、がん領域での新薬創出を目指す ?細胞加工分野の専門企業である㈱メディネットへ業務委託(9/27公表) ?順天堂大学と共同研究中の免疫寛容誘導技術の実用化に向けて細胞治療のプラットフォーム確立を目指す ?製品の製造工程や輸送方法、安定的な保存方法の開発を進め、臨床試験へ 長生バイオとのアダリムマブ BSの共同事業化を本格稼働 バイオシミラー ?当社の原薬製造技術を長生バイオ社へ移管完了(9/28公表) ?開発対象となるアダリムマブは全世界で1兆円を超える売上を持つブロックバスター ?今後は中国での承認を目指して開発活動を加速。開発段階に応じてマイルストン受領 千寿製薬㈱と共同開発中の眼 科治療領域BSのPh3開始 ?千寿製薬㈱と共同開発を進めてきた眼科治療領域BSの第Ⅲ相臨床試験を11月に開始(11/9公表) ?2020年以降の国内の上市を目指す ?将来的な海外展開も視野に入れ、幅広い事業展開を図る 8 0:11:26.0 9 0:11:39.2 世界の大型医薬品売上高 TOP 10 (2016年) 上市10製品に占めるバイオ医薬品は引き続き多数 2016年 7品目? 赤字はバイオ医薬品 順位 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 製品名 ヒュミラ エンブレル ハーボニー レミケード ランタス リツキサン レブリミド アバスチン ハーセプチン ジャヌビア 一般名 アダリムマブ エタネルセプト ソホスブビル + レジパスビル インフリキシマブ インシュリン グラルギン リツキシマブ レナリドミド ペバシズマブ トラスツズマブ シタグリプチン 薬効 リウマチ/乾癬 リウマチ/乾癬 C型肝炎 リウマチ/クローン病 糖尿病 抗癌剤/リンパ腫 多発性骨髄腫 抗癌剤/結腸・乳 抗癌剤/乳癌 糖尿病 メーカー アッビィ/エーザイ アムジェン/ファイザー/武田 ギリアドサイエンス J&J/メルク/田辺三菱 サノフィ バイオジェン/ロシュ/中外 セルジーン ジェネンテック/ロシュ/中外 ジェネンテック/ロシュ/中外 メルク 売上(百万㌦) 16,515 9,248 9,081 8,070 8,027 7,482 6,974 6,885 6,884 6,440 出典:Evaluate Pharma 2017を参考に当社分析 10 0:12:16.1 バイオ医薬品市場の拡大 世界の医薬品総売上高とバイオ医薬品の占有率 (十億米㌦ ) 2008-2015年実績/2016-2022年予測 1200 100% 1000 83% 800 83% 82% 82% 80% 80% 78% 77% 76% 75% 74% 73% 73% 72% 71% 71% 60% 600 400 200 17% 17% 18% 18% 20% 22% 23% 24% 25% 26% 27% 27% 28% 29% 29% 40% 20% 0 0% 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 バイオ医薬品 売上高 低分子医薬品・その他 売上高 バイオ医薬品 比率 低分子医薬品・その他 比率 出典:Evaluate Pharmaの資料を基に改変 2022年には医薬品全体の中でバイオ医薬品の売上は… シェア29% 3,370億ドルまで成長すると見込まれている。 = バイオ医薬品市場は拡大しつつある!! 11 0:12:57.1 バイオシミラー市場:製品上市状況 各国・地域でバイオシミラーの開発が着実に進んでいる。 2006年以降、ソマトロピン(ヒト成長 ホルモン製剤)を皮切りに、6種類の バイオシミラーが販売されている。 1. 2. 3. 4. 5. 6. ソマトロピン エリスロポエチン フィルグラスチム インシュリン インフリキシマブ フォリトロピン EU 厚生労働省 日本 米国 2015 年頃より徐々にバイオ シミラー市場がオープンに。 1. フィルグラスチム ガイドラインが整備された2013年以降では フィルグラスチム、インフリキシマブのバイオ シミラーが承認され、販売されている。 1. 2. 3. 4. 5. フィルグラスチム インフリキシマブ ソマトロピン エリスロポエチン インシュリン << 新たな製造販売承認の取得 >> 2016年1月:エタネルセプトバイオシミラー (Sumsung Bioepis) 2017年1月:テリパラチドバイオシミラー 2017年2月:リツキシマブバイオシミラー(Celltrion) 2017年3月:アダリムマブバイオシミラー(Amgen) (STADA、Gedeon Richter) << 新たな製造販売承認の取得 >> 2016年4月:インフリキシマブバイオシミラー(Pfizer/Celltrion) 2016年8月:エタネルセプトバイオシミラー (Sandoz) 2016年9月:アダリムマブバイオシミラー (Amgen) 2017年4月:インフリキシマブバイオシミラー (Samsung Bioepis) 12 0:14:17.3 バイオシミラーの社会的必要性 疑問点:ジェネリックが着実に普及する一方で医療費が減少しないのは、なぜか? 理 由:高価なバイオ医薬品が使用されることでジェネリック医薬品への切 替えの効果が帳消しにされてしまっている。 現状 理想 △ ・ バイオ医薬品は医療費負担が大きい。 ・ ジェネリックが普及しても高価なバイオ 医薬品の使用も増えているため、社会全 体としては大きな医療費削減効果は得ら れていない。 ○ ・ 医療費負担軽減! ・ 医療費軽減により多くの患者様が高度 な医療を受けられる。 ・ 我が国の医療財政の圧迫を軽減。 医療費抑制の切り札 = “バイオシミラー”です? 13 0:15:39.2 14 0:15:49.8 新規メカニズムに基づく 新生血管形成を阻害する 新規抗体の創製 ①既存抗VEGF薬市場からのシェア獲得 ②既存抗VEGF薬では無効な患者様への新たな治療選択肢の 提供による新規市場の獲得 <参考:抗VEGF薬の市場規模概算> 眼科治療領域 2016年 (国内) (海外) 【ターゲット市場:1.5~2.0兆円規模】 (アイリーア・ルセンティス) (アバスチン) がん領域 650億円 9,500億円 920億円 7,000億円 Evaluate Pharmaの資料並びに各社決算資料を基に算出。 新規抗体の創製に成功 バイオ新薬の研究開発を促進します!! 15 0:18:18.7 16 0:18:25.5 バイオシミラーの事業化の実績 ◆ フィルグラスチムBSの日本上市 バイオ後続品のガイドラインに則った国内第一号のBS 富士製薬工業 No.1 ジーンテクノ 2012年11月 2013年 5月 製造販売承認を取得 富士製薬工業と持田製薬の2社に よる国内販売が開始 持田製薬 ◆ ジーンテクノサイエンス 原薬開発 ◆ 富士製薬工業・持田製薬 臨床開発・販売 フィルグラスチムBS注○○μgシリンジ「F」/「モチダ」 17 0:19:02.3 バイオシミラー事業の進展 ㈱三和化学研究所と の業務提携 2014年1月~ GTS 腎疾患 領域 眼科治療 領域 千寿製薬㈱との 資本業務提携 2015年11月~ ? 2016年9月 第Ⅲ相臨床試験開始 ? 2016年5月12日、 共同事業化契約の締結 ? 2017年11月 第Ⅲ相臨床試験開始 免疫疾患 領域 長生バイオ(中国) との共同事業化 2016年5月~ がん治療 領域 感染症 領域 持田製薬㈱との 業務提携 2015年8月~ ? 2017年9月28日 原薬製造技術移管完了 ? 中国での上市を目指す ? 2016年12月5日、 共同事業化契約の締結 18 0:20:36.5 バイオシミラーパイプラインの進捗 開発番号 開発研究 臨床第1相 臨床第3相 申請・審査 承認・上市 バイオシミラー市場規模概算* 日本 (日本除く) 全世界 GBS-001 GBS-010 GBS-011 GBS-005 アダリムマブ フィルグラスチム (がん) (がん) 80億円 ** 80億円 220億円 140億円 400億円 2,080億円 920億円 5,200億円 *** 3,070億円 590億円 2,500億円 14,760億円 ペグフィルグラスチム (腎疾患) ダルベポエチンアルファ (免疫疾患) GBS-007 GBS-008 パリビズマブ (眼疾患) 進捗!! *** 250億円 150億円 380億円 合計 1,300億円 (感染症) GBS-004 ベバシズマブ * (がん) 売上高ベースで先発品市場の約40%相当額がバイオシミラー市場と想定。 (バイオシミラーの浸透率 60% × 薬価は先発品の70% = 42%) ** 先発品が2014年より販売開始のため、新医薬品の薬価算定 。 (中医協H26.11.26)資料のピーク時売上高を参考値とした。 *** 対象製品名非開示のため眼科治療領域の生物製剤の市場規模を参考値とした。 19 0:21:23.5 20 0:21:49.7 株式会社日本再生医療(JRM)との資本業務提携のポイント ・再生医療分野参入への第1弾! ・JRMが開発中の心臓内幹細胞を活用した新規パイプラインへの展開 <心臓内幹細胞を用いた細胞治療の確立!!> ? JRM-001は、岡山大学附属病院 王英正教授より技術移転を受け開発を進めている再生医療等製品 ? 心臓手術時に採取された自己心組織から分離・培養する事で得られる「心臓内幹細胞の細胞懸濁液製剤」 ? 術後約1~1.5ヶ月経過後にJRM-001をカテーテルを用いて心臓の冠動脈に移植することで、心組織の再生及び 心機能の改善が期待される (出典)JRM会社資料を基に作成 心臓内幹細胞は、心臓移植がまだまだ困難な日本において 重篤な心疾患に対する新たな治療法となる可能性を秘めている 21 0:23:52.0 学校法人順天堂大学との共同研究のポイント ・再生医療分野参入への第2弾! ・免疫寛容誘導技術の移植時拒絶反応やアレルギー治療への展開 <世界初の免疫寛容誘導技術の確立を目指す!!> ? 免疫機能の制御(コントロール)に関した治療法の研究が進んでいる ? 臓器移植の例では、白血球を体内より取り培養装置でドナーの免疫細胞を免疫寛容化するための細胞加工を行う この加工細胞を移植患者に投与する(細胞治療)ことで、臓器移植の拒絶反応を抑えることが期待できる <例> ドナー (提供者) リンパ球 放射線照射 使用するま で凍結保存 リンパ球 抗体 進捗!! <2017年9月> ㈱メディネットと委受託契約締結 ? 細胞加工分野の専門企業と共同開発 ? 本技術を活用した再生医療等製品の製 造や輸送、保存方法等を確立し、臨床 試験を経て、将来的な上市へ繋げる 共培養 2週 間 肝移植の 1~4週間前 生体 肝移植 加工細胞 投与 レシピエント (移植患者) (出典)順天堂大学資料を基に作成 自己免疫疾患、臓器移植、アレルギー(花粉症)等の 治療への応用を見込んでいる 22 0:25:45.0 株式会社ミネルヴァメディカの設立、札幌医科大学との共同研究 ・再生医療分野参入への第3弾! ・世界初の骨髄間葉系幹細胞を活用した糖尿病性腎症治療への展開 <糖尿病患者は約900万人、糖尿病性腎症の克服に挑む!!> ? 糖尿病に起因する腎機能不全を自らの骨髄間葉系幹細胞を活用して治療 ? 食事療法や人工透析等の糖尿病における間接的な対症療法ではなく、細胞自体の治療を促すため腎機能の根本的な 治療が可能となる 糖尿病性腎症患者 治療前 骨髄より間葉系 幹細胞を採取 糖尿病の進行で腎機能を司る細胞が正常 に機能していない ↓ 本来、この細胞を再生・活性化させるべ き間葉系幹細胞も異常をきたしている ↓ さらに病状が進行 ・治療効果の改善 ・増殖能の向上 【賦活化】 治療後 異常な間葉系幹細胞 腎機能の低下 【間葉系幹細胞とは?】 他種類の細胞への多分化能と 自己再生能を併せ持つ細胞 治療効果を施した細胞 『細胞製剤』 静脈注射 腎機能の改善 (出典)札幌医科大学資料を基に作成 本技術を活用することで、腎機能不全に苦しむ患者、 人工透析を余儀なくされる患者の根本的な治療法の確立を目指す 23 0:27:58.8 再生医療分野を中心とした新規バイオ事業の立ち上げ 難治性疾患、希少疾患に対して、最先端の技術による治療法を研究開発 -成長性の高い事業の確保と開発リスクの分散を図る- ↓ JRM <心臓内幹細胞を活用した再生医療等製品の開発> ・臓器提供事例が少なく、法的な制限も多い日本において重篤 な心疾患(臓器移植等)の治療・治癒に期待 順天堂 <免疫寛容を活用した新たな免疫抑制治療法の開発> ・花粉症や食物アレルギー等の身近な疾患・症状の治療に期待 ・免疫機能をコントロールし拒否反応を抑えることで、移植な どが必要な疾患に対しても有効な治療が期待できる ・将来の収益源 ・開発リスクの分散 ミネルヴァ メディカ (札幌医大) <骨髄間葉系幹細胞を活用した糖尿病性腎症治療への展開> ・糖尿病に起因する腎機能不全を自らの骨髄間葉系幹細胞を活用して治療 ・食事療法や人工透析等の糖尿病における間接的な対症療法ではなく、細 胞自体の治療を促すため腎機能の根本的な治療ができる可能性がある <GTSの役割> 経験・ノウハウを活かし、上記3事業の事業化をサポート!! バイオシミラー事業で培った医薬品の研究開発、製造販売承認申請等の 24 0:28:40.0 25 0:28:48.8 中長期での収益ビジョン バイオシミラー事業を足場にバイオ新薬、再生医療分野への展開!! 再生医療分野を中心とした 新規バイオ事業 ③ バイオ新薬の 研究開発 “新規抗体” ④ “JRM”、 “順天堂” “ミネルヴァメディカ” 成長・拡大へ!! ② ① “眼科治療領域BS”“がん治療領域BS”の追加 新規バイオシミラーの開発とアライアンス PEG-フィルグラスチムBS、ヒュミラBS等の 既存パイプラインの開発の進展 ボトムラインの強化 安定収益 (フィルグラスチムBSの受注確定分) ボトムラインの業績 26 0:30:02.7 収益性と成長性を兼ね備えたバイオベンチャーに! 成長性 新規バイオ事業 の立上げ フィルグラスチムBSに続く バイオシミラー 着実性 フィルグラスチムBS の早期立上り 即効性 今後のジーンテクノサイエンスにご注目下さい! 27 0:30:38.6 本日はありがとうございました。 ゼロからはじまる、無限の創薬力 28 谷 匡治 代表取締役社長